智通财经APP获悉，7月16日，Lexeo Therapeutics(LXEO.US)文告了用于休养弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期造就和另一项1A期造就中，患者的腹黑生物象征物改善幅度达53.3%，具有临床意旨。把柄此积极恶果，Lexeo有计划加快该疗法缔造，包含与监管单元商榷要道造就的贪图与请求潜在的加快批准。
据了解，LX2006是一种基于腺相干病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在通过静脉打针寄递功能性FXN基因来促进FXN卵白的抒发，并规复心肌细胞中的线粒体功能。在临床前接洽中，LX2006逆转了FA疾病模子中的腹黑相配，清晰馅腹黑功能和生涯率的改善，同期发扬出细腻的安全性。FDA已授予LX2006休养FA心肌病的疏远儿科疾病经验、快速通说念佛验和孤儿药经验。
